Práce se zaměřuje na aktuální výzkumný stav terapeutického využití siRNA. Nastiňuje obecné mechanismy RNA interference a její roli v eukaryotní buňce. Popisuje chemické modifikace a transportní systémy využívané při vývoji siRNA léčiv, včetně detailnějšího pohledu na historicky první schválené siRNA terapeutikum - Patisiran.
Anotace v angličtině
This work covers the current situation in therapeutic siRNA research. It briefly explains the mechanisms of RNA interference and its role in eucaryotic cells. Describes chemical modifications and transport systems used in the developed of siRNA therapeutics, with emphasis on the historically first approved siRNA drug - Patisiran.
Klíčová slova
RNA interference, siRNA, Patisiran, ONPATTRO, hereditární transthyretinová amyloidóza, metody aplikace siRNa, siRNA léčiva
Práce se zaměřuje na aktuální výzkumný stav terapeutického využití siRNA. Nastiňuje obecné mechanismy RNA interference a její roli v eukaryotní buňce. Popisuje chemické modifikace a transportní systémy využívané při vývoji siRNA léčiv, včetně detailnějšího pohledu na historicky první schválené siRNA terapeutikum - Patisiran.
Anotace v angličtině
This work covers the current situation in therapeutic siRNA research. It briefly explains the mechanisms of RNA interference and its role in eucaryotic cells. Describes chemical modifications and transport systems used in the developed of siRNA therapeutics, with emphasis on the historically first approved siRNA drug - Patisiran.
Klíčová slova
RNA interference, siRNA, Patisiran, ONPATTRO, hereditární transthyretinová amyloidóza, metody aplikace siRNa, siRNA léčiva
2. Vysvětlit pojem RNA interference a popsat princip působení siRNA.
3. Popsat metody aplikace siRNA a seznámit s oblastmi, kde má siRNA léčebný potenciál.
4. Patisiran - schválené léčivo pro hereditární amyloidózu s defektem transthyretinu.
5. Probíhající klinické studie.
6. Pro vytvoření kompilačního textu využijte elektronických vědeckých databází, jako jsou např. NCBI Pubmed, ScienceDirect, Web of Science, Scopus, apod. Jako zdroje využijte zejména odborné články publikované v recenzovaných zahraničních časopisech.
Zásady pro vypracování
1. Charakterizovat RNA a její jednotlivé typy.
2. Vysvětlit pojem RNA interference a popsat princip působení siRNA.
3. Popsat metody aplikace siRNA a seznámit s oblastmi, kde má siRNA léčebný potenciál.
4. Patisiran - schválené léčivo pro hereditární amyloidózu s defektem transthyretinu.
5. Probíhající klinické studie.
6. Pro vytvoření kompilačního textu využijte elektronických vědeckých databází, jako jsou např. NCBI Pubmed, ScienceDirect, Web of Science, Scopus, apod. Jako zdroje využijte zejména odborné články publikované v recenzovaných zahraničních časopisech.
Seznam doporučené literatury
-
Seznam doporučené literatury
-
Přílohy volně vložené
-
Přílohy vázané v práci
ilustrace, schémata
Převzato z knihovny
Ne
Plný text práce
Přílohy
Posudek(y) oponenta
Hodnocení vedoucího
Záznam průběhu obhajoby
Prezentace výsledků bakalářské práce.
Diskuze k posudku vedoucího bakalářské práce.
Studentka zodpověděla všechny dotazy a připomínky k BP.